Ciężko chore dzieci czekają na litość

Fot. archiwum

KONTROWERSJE. Ludwik umrze w męczarniach, jeśli minister powie "nie". Cierpi na jedną z 6 tys. bardzo rzadkich chorób. Dotykają one około 2,5 mln Polaków.

- Jeśli ministerstwo wycofa się z refundacji, mój synek znów trafi na wózek, będzie bardzo cierpiał i wkrótce umrze - Lidia Maria Kiersztyn z Krakowa, matka 11-letniego Ludwika błaga o pomoc.

Ludwik cierpi na ultrarzadką chorobę MPS Hunte (mukopolisacharydoza). Polega ona na tym, że dziecko rodzi się bez enzymu powodującego odkładanie się cukrów. Szansą na przedłużanie życia i ograniczanie cierpienia jest podawanie raz w tygodniu w formie zastrzyku dożylnego enzymu o nazwie elaprazol. Roczna terapia tym lekiem kosztuje ok. 800 tys. złotych.

Schorzenie uznaje się za chorobę rzadką, jeśli dotyka ona nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. To mało, ale biorąc pod uwagę liczbę takich chorób (dotychczas wykryto ich ponad sześć tysięcy), w sumie cierpi na nie od 6 do 8 procent społeczeństwa.W Polsce, według szacunków, dotykają one około 2,5 mln osób.

Leczenie ich jest bardzo drogie, w niektórych przypadkach (np. choroby Pompego) kosztuje nawet półtora miliona złotych rocznie. Dlatego prezes Narodowego Funduszu Zdrowia powołał Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich, zadaniem którego jest kwalifikowanie konkretnych pacjentów do leczenia i systematyczna weryfikacja jego skuteczności. Jeśli ocena wypadnie negatywnie, zespół ma prawo podjąć decyzję o wyłączeniu chorego z programu refundowanego leczenia.

- Przez ostatnie dwa lata zmarło 4 dzieci, którym odebrano finansowanie elaprazy. Wczoraj rodzice sześcioletniego Ksawka z Legnicy dowiedzieli się o wstrzymaniu podawania leku ich dziecku aż do czasu przeprowadzenia badań weryfikacyjnych. Są w szoku, bo wiadomo, czym to się skończy. Kto następny? - pyta roztrzęsiona tą wiadomością Maria Lidia Kiersztyn.

Kilka tygodni temu resort zdrowia wystąpił do Agencji Oceny Technologii Medycznych, nadzorowanej przez ministra zdrowia, z wnioskiem o opinię, dotyczącą efektywności podawania elaprazy dzieciom z zespołem Huntera. Jak nas wczoraj poinformowano, zostanie ona wydana 23 września.

Niezależnie od rekomendacji AOTM, ostateczna decyzja i tak należy do władz resortu zdrowia. Ale rodzice dzieci nie wierzą w dobre dla ich pociech intencje urzędników. - Słyszeliśmy opinie, że leczenie naszych dzieci jest nierentowne! - mama Ludwika nie może ukryć wzburzenia.

Tymczasem lekarze są podzieleni. Prof. Mieczysław Walczak, pediatra, przewodniczący powołanego przez prezesa NFZ Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich uważa, że jeśli weryfikacja skuteczności leczenia pacjenta pokazuje, że podawanie elaprazy nie daje efektu, przedłużanie kosztownego leczenia jest bezsensowne.

- Rozumiem rozpacz rodziców, ale jesteśmy współodpowiedzialni za wydawanie pieniędzy na leczenie, których w systemie i tak brakuje - komentuje prof. Walczak.

Ale dr Zbigniew Zuber, ordynator Oddziału Neurologii i Reumatologii Szpitala Dziecięcego im. św. Ludwika w Krakowie jest oburzony pomysłem weryfikacji dzieci. - Nie wyobrażam sobie sytuacji, w której będę musiał stanąć przed pacjentami i powiedzieć: dla was mam leczenie, a dla was nie. Jakim prawem ktoś chce dokonywać selekcji dzieci?! - unosi się.

Dr Zuber zauważa, że cukrzyca i szereg nowotworów, podobnie jak MPS, też są nieuleczalne. - Może więc zdecydujemy o zaprzestaniu refundacji insuliny, radioterapii i chemioterpii? - pyta z ironią.

[email protected]