Cierpiące dzieci nadal przegrywają z biurokracją

Dzieci w Prokocimiu mogłyby być leczone najnowocześniejszymi metodami Fot. Anna Kaczmarz

ZDROWIE. Brak przepisów i pomocy ze strony ministerstwa zmniejszają szanse na wyleczenie małych pacjentów

- Brak przepisów, biurokracja i - jak się wydaje - niezrozumienie wagi problemu przez decydentów - mówi Walentyna Balwierz, szefowa Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Krakowie-Prokocimiu.

Od kilku lat alarmuje wszelkie możliwe władze, że "istnieje pilna potrzeba wprowadzenia regulacji prawnych, a do czasu uchwalenia odpowiedniej ustawy wprowadzenie czasowych rozwiązań, aby nowe programy leczenia dzieci z chorobami nowotworowymi, dające szanse na dalszą poprawę wyników leczenia, mogły być niezwłocznie wprowadzane".

Nowe przepisy są potrzebne, bo w 2006 r. weszła w Polsce w życie - przyjęta pięć lat wcześniej przez Parlament Europejski - dyrektywa unijna określająca zasady prowadzenia badań klinicznych wszelkich produktów leczniczych. Odtąd każdy nowy program terapeutyczny, w którym stosowane są nowe leki, wymaga tzw. sponsora, czyli (wbrew nieco mylącej nazwie) ośrodka odpowiedzialnego za nadzór nad terapią i badaniem.

W przypadku niekomercyjnych programów klinicznych "sponsorem" jest zazwyczaj uniwersytet lub instytut medyczny. Musi jednak spełnić wiele wymagań formalnych. Nasz kraj okazał się do tego nieprzygotowany. Zabrakło przepisów i procedur. Potencjalni partnerzy i uczestnicy europejskich programów zaczęli się nawet bać, że - wdrażając najnowsze i najkorzystniejsze dla małych pacjentów leki i procedury - mogą stracić pieniądze z Narodowego Funduszu Zdrowia.

Z problemem tym zmaga się nie tylko ośrodek krakowski, który od czterech lat próbuje zgłosić się do dwóch programów (leczenia chłoniaka Hodgkina oraz nauroblastoma), ale także wrocławski (leczenie złośliwych guzów i ostrej białaczki), lubelski (leczenie białaczki), warszawski (leczenie złośliwych nowotworów kości), gdański (leczenie złośliwych nowotworów wątroby), poznański (leczenie wznów ostrej białaczki szpikowej).

Jeśli wszystko pójdzie dobrze, program leczenia chłoniaka ruszy u nas w czerwcu 2010 r. I to wyłącznie dzięki ogromnej pracy lekarzy, którzy - korzystając z porad kolegów (m.in. z Czech) - sami zgromadzili niezbędną dokumentację, zrobili tłumaczenia, przekonali władze swoich uczelni, znaleźli pieniądze na ubezpieczenie badań i złożyli wnioski.

Polscy pediatrzy onkolodzy muszą na własną rękę starać się o uczestnictwo w nowoczesnych badaniach klinicznych.

Życie dzieci i dorosłe procedury

Każdego roku w Polsce rozpoznaje się około 1100-1200 nowotworów u dzieci i młodzieży. Na początku lat 70. terapia dawała mniej niż 10 proc. wyleczeń. Dziś jest to ponad 70 proc. Niekiedy jednak o szansach dzieci decydują przepisy i procedury.

Wielki postęp w leczeniu nowotworów dziecięcych dokonał się w ostatnich trzydziestu kilku latach. W 1974 r. powstała Polska Pediatryczna Grupa ds. Leczenia Białaczek i Chłoniaków, a w 1992 r. - Polska Pediatryczna Grupa ds. Guzów Litych. Obecnie grupy zrzeszają 18 pediatrycznych ośrodków onkologiczno-hematologicznych. Realizują one programy lecznicze oparte na doświadczeniach własnych i innych grup onkologii dziecięcej w Europie i USA.
- Rozpowszechnianie jednolitych protokołów terapeutycznych przyczyniło się do poprawy wyleczalności - podkreśla dr hab. Walentyna Balwierz, szefowa Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Krakowie.

Jej zdaniem dostępność do świadczeń zdrowotnych w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej jest dzisiaj w Polsce dobra. - Dzieci powinny być jednak leczone możliwie najlepszymi programami. Tymczasem od kilku lat, z powodu prawnych i biurokratycznych przeszkód, nie udało się wprowadzić żadnego nowego europejskiego programu leczenia nowotworów u polskich dzieci - mówi Walentyna Balwierz.

Chodzi o niekomercyjne badania kliniczne, które są jednocześnie europejskimi standardami w leczeniu określonych nowotworów wieku dziecięcego. - Badania te nie polegają tak naprawdę na testowaniu działania nowych leków, tylko na ocenie wyników leczenia i występowania powikłań na większej grupie pacjentów - zastrzega prof. Balwierz. - Ta ocena jest później podstawą do optymalizacji kolejnych programów terapeutycznych. Chodzi o to, by powszechnie stosować możliwie najlepszą z dostępnych terapii. Daje to większe szanse na wyleczenie, a zarazem pozwala minimalizować skutki uboczne.

Również w Polsce wytypowano ośrodki koordynujące w skali kraju diagnozowanie i leczenie poszczególnych nowotworów dziecięcych. Np. Klinika Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Krakowie koordynuje leczenie trzech chorób: neuroblastoma, chłoniaka Hodgkina i ostrej białaczki szpikowej. Przed wejściem w życie dyrektywy unijnej z 2001 r., aby uczestniczyć w najnowszych europejskich programach badawczo-terapeutycznych, polskim ośrodkom wystarczała zgoda komisji bioetycznej. Od 2006 r. muszą mieć "sponsora", czyli ośrodek nadzorujący badanie w całym kraju, a także spełnić wiele szczegółowych wymagań formalnych.

Szefowa krakowskiej kliniki od ponad 20 lat koordynuje leczenie w Polsce kilku odmian nowotworów u dzieci i młodzieży, m.in. choroby Hodgkina, czyli ziarnicy złośliwej atakującej węzły chłonne. Od dłuższego czasu w pismach do władz uczelni oraz Ministerstwa Zdrowia zwracała uwagę na przeszkody prawne i administracyjne blokujące wprowadzenie najnowszych programów terapii. Np. w przypadku chłoniaka Hodgkina nadal stosujemy program opracowany w 1997 r. A postępy w tej dziedzinie są ogromne.

"Istnieje pilna potrzeba zmiany programu postępowania zarówno diagnostycznego, jak i terapeutycznego. (...) Celem nowego programu jest poprawa wyników leczenia dzieci i młodzieży z chłoniakiem Hodgkina oraz zmniejszenie powikłań" - apeluje Walentyna Balwierz.

Dotyczy to również leczenia zwojaka nerwowego współczulnego (neuroblastoma), jednego z najgroźniejszych nowotworów wieku dziecięcego, w przypadku którego zastosowanie wprowadzonych ostatnio metod terapii oraz leków pozwala na znaczący wzrost wyleczeń (o ponad 10 proc.), zwłaszcza w grupie najwyższego ryzyka. Podobnie jest zresztą w innych grupach nowotworów: nowe terapie dają większe szanse na wyleczenie i mniejsze dolegliwości związane z prowadzoną terapią. Jasno mówią o tym dokumenty publikowane przez europejskich koordynatorów niekomercyjnych badań klinicznych.
Jak wyglądają te badania? Są to najbardziej optymalne procedury diagnostyczne i terapeutyczne uzupełnione o 2-3 elementy leczenia, ocenione już wcześniej pozytywnie na niezbyt licznej grupie pacjentów. Aby ostatecznie ocenić, który z tych elementów jest najlepszy (daje więcej wyleczeń, mniej powikłań), trzeba przeprowadzić obserwację na większej grupie. Współpraca ośrodków z kilkunastu krajów europejskich pozwala na taką obserwację.

Polska jest jednak jedynym krajem, który po wejściu w życie w 2006 r. wspomnianej dyrektywy unijnej ma nierozwiązane do dziś problemy z przystąpieniem do europejskich programów. Wbrew apelom lekarzy - nie ma wciąż potrzebnych procedur i przepisów. A dyrektywa wymaga m.in. zgody komisji bioetycznej, znalezienia krajowego sponsora badania (np. uczelni), kontraktu między sponsorem koordynującym badanie (w skali Europy) a sponsorem w konkretnym kraju, dodatkowego ubezpieczenia (nie wiadomo, kto ma je opłacić; w Krakowie zrobiła to... Fundacja "Wyspy Szczęśliwe").

Trzeba także zarejestrować program w europejskiej instytucji EUDRACT i jej odpowiedniku w kraju, podpisać kontrakty miedzy sponsorem krajowym a ośrodkami realizującymi program (szpitalami, klinikami)...

W 2006 r. polscy pediatrzy zostali bez wytycznych i procedur, jak to wszystko robić. Nikt im nie pomógł, musieli wszystko załatwić sami, po rady zwracali się do kolegów z innych krajów, m.in. Czechów.

Ośrodek krakowski stara się przystąpić do europejskich programów leczenia neuroblastoma i chłoniaka Hodgkina od września 2006 r., ale dopiero w kwietniu 2009 r. został podpisany pierwszy kontrakt - dla leczenia choroby Hodgkina - między sponsorem europejskim (Uniwersytet w Halle) a sponsorem polskim. Tym ostatnim, po długotrwałych korowodach prawych, zgodziło się być Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego. Dopiero wtedy można było złożyć obszerny wniosek z licznymi załącznikami do Ministerstwa Zdrowia i Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.

- Skompletowanie wszystkich wymaganych dokumentów, w tym tłumaczenia pism z języka angielskiego na język polski, zajęło nam ponad pół roku. Wszystkie dokumenty były kompletowane przez Zespół Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej, co łączyło się z dodatkowym obciążeniem - opisuje Walentyna Balwierz.

Koszty dodatkowego ubezpieczenia pacjentów (wszystkich niepełnoletnich Polaków z możliwym rozpoznaniem chłoniaka Hodgkina w ciągu najbliższych pięciu lat), tłumaczenia przez tłumacza przysięgłego i rejestracji wniosku w Ministerstwie Zdrowia pokryła Fundacja "Wyspy Szczęśliwe".

W programie powinno uczestniczyć 16 ośrodków onkologii i hematologii dziecięcej w Polsce. Umowy podpisało 11. Dyrektor jednego ze szpitali telefonicznie oświadczył, że kontraktu nie podpisze, bo obawia się, że NFZ nie zrefunduje mu kosztów standardowej diagnostyki i leczenia. Inna dyrektorka odmówiła na piśmie, twierdząc m.in., że zapisy umowy (zgodne z wymogami europejskimi) sprzeczne są z ustawą o finansach publicznych i wymogami NFZ...
Prof. Balwierz będzie się starać, by krakowska uczelnia została również sponsorem europejskich programów leczenia neuroblastoma. Jeśli władze CM UJ się zgodzą, także tę terapię - dającą lepsze szanse wyleczenia i mniejsze powikłania - czeka żmudny proces rejestracji w polskich realiach.

W jednym z etapów leczenia neuroblastoma u dzieci stosuje się przeciwciała anty GD2. Krakowski ośrodek otrzyma je za darmo od europejskiego sponsora programu z Wiednia, bo Fundacja "Wyspy Szczęśliwe" w 2003 r. wpłaciła 30 tys. euro na produkcję. W praktyce już dawno cała Polska mogłaby stosować nową terapię. Najpierw trzeba jednak załatwić formalności.

Zbigniew Bartuś

[email protected]